期刊简介
《中国卫生经济》杂志是由中华人民共和国卫生部主管，中国卫生经济学会、卫生部卫生发展研究中心(原卫生部卫生经济研究所)主办的卫生经济专业学术期刊。自1982年1月5日创刊以来，历经30年的不懈努力，在期刊影响力方面，《中国卫生经济》杂志不但集“中国中文核心期刊”、“中国科技核心期刊”和“RCCSE中国核心学术期刊”三大核心期刊称号于一身，而且还成为了医药卫生事业管理学科期刊中最具影响力的期刊(2011年影响因子为1.261，同学科期刊中排名第一)。
《中国卫生经济》杂志的办刊宗旨是：坚持党的四项基本原则，贯彻“百花齐放、百家争鸣”方针，研究社会主义卫生经济学理论，探索卫生经济客观规律，普及和提高卫生经济学知识，交流卫生经济管理和实践经验，理论联系实际，积极为卫生改革和发展服务。《中国卫生经济》杂志的读者、作者群主要为医药卫生行政部门及相关行政部门领导，医药卫生事业单位管理者，高等院校、科研机构的相关教学与研究人员，基层卫生经济工作者。
《中国卫生经济》杂志主要报道范围囊括卫生经济学所有研究领域，重点包括：卫生经济理论研究、卫生经济政策分析与评价、卫生筹资、卫生资源配置、区域卫生规划、医疗保障(医疗保险、医疗救助) 、新型农村合作医疗、公共卫生服务、社区卫生服务、农村卫生服务、卫生服务价格、卫生服务调查(卫生服务需求、供给与市场)、疾病经济负担、健康投资效益、健康与行为(危害健康的行为的卫生经济学)、医院经济运营、卫生财务管理与分析、会计与审计、成本核算、药物经济以及境外卫生经济动态等。《中国卫生经济》杂志始终坚持“理论与实践相结合、普及与提高相结合”和为卫生改革服务的报道原则，并一直努力做到理论与应用研究学术论文、实用性科技成果报告与工作实践总结以及业务指导与技术管理性文章三者统筹兼顾。
辉瑞血友病新药年化出血率降93%
时间：2025-06-27 15:05:24
近日，辉瑞（Pfizer）宣布其靶向TFPI的单克隆抗体药物Hympavzi（marstacimab）在治疗伴有抑制物的A型或B型血友病患者的3期临床试验中取得突破性成果。数据显示，该疗法将患者年化出血率降低93%，同时达成所有主要与次要终点，为血友病治疗领域树立了新的疗效标杆。
血友病治疗的革命性进展
血友病作为一种遗传性出血障碍，患者因凝血因子缺乏而面临反复自发性出血的风险。传统替代疗法虽能缓解症状，但约30%患者会产生抑制物（抗体），导致治疗失效。辉瑞的marstacimab通过创新机制直接靶向组织因子途径抑制物（TFPI），阻断其与凝血因子的相互作用，从而绕开抑制物干扰，恢复凝血功能。这一机制相当于在凝血级联反应中架设了一座"应急桥梁"，即使患者体内存在抑制物，仍能有效止血。
临床数据深度解析
在代号为BASIS的全球多中心3期试验中，marstacimab展现出惊人的临床优势。试验纳入伴有抑制物的重型患者，结果显示：
中位年化出血率从基线时的18.5次降至1.3次，降幅达93%，相当于将患者每年近20次的出血风险压缩至个位数；
超过60%患者实现零治疗性出血，这一数据是现有疗法的3倍以上；
药物半衰期长达28天，可实现每月一次皮下给药，大幅提升治疗便利性。
值得注意的是，该试验同时覆盖A型与B型血友病，打破了传统疗法分型治疗的局限。辉瑞全球研发总裁在声明中将此结果形容为"改变游戏规则的里程碑"，尤其对儿童患者而言，早期干预可能预防关节损伤等不可逆并发症。
基因疗法的协同突破
除marstacimab外，辉瑞同期公布的基因疗法giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验同样引人注目。该疗法通过单次静脉输注递送功能性F8基因，使中重度血友病A患者实现持续凝血因子表达。顶线数据显示，接受治疗的患者年出血率较传统预防疗法降低89%，且94%患者无需额外凝血因子输注。这两项疗法的互补性布局，标志着辉瑞在血友病领域形成了从短期控制到长期治愈的完整解决方案。
8亿美元合作背后的行业动向
在发布血友病成果的同日，诺华宣布与ProFound公司达成近8亿美元的心血管研发合作。这一动向反映出跨国药企在专科疾病与慢性病领域的双重布局策略。诺华将获得ProFound开发的靶向心肌代谢的小分子药物全球权益，该技术通过调节心脏能量代谢改善心衰患者预后，与辉瑞的血友病突破共同勾勒出"精准医学"时代的技术图谱。
市场影响与患者可及性
分析师预测，marstacimab有望在2026年前获批，年销售额峰值或突破20亿美元。但其定价策略将面临挑战——基因疗法的单次治疗费用可能高达300万美元，而marstacimab虽需长期使用，但相较于传统凝血因子浓缩物的年均30万美元成本，仍可能具备性价比优势。全球血友病联盟呼吁药企建立分层定价体系，确保中低收入国家患者获益。辉瑞表示正与多国医保机构协商，计划通过患者援助项目扩大覆盖。
从实验室到临床，这些突破不仅代表着分子生物学与基因技术的完美融合，更预示着罕见病治疗正从"对症处理"迈向"根源解决"的新纪元。随着监管审批进程的推进，全球60万血友病患者或将迎来前所未有的治疗选择。